位于馬薩諸塞州劍橋市的藍(lán)鳥(niǎo)公司預(yù)計(jì)將在今年年底前就提交申請(qǐng)，用基因療法治療地中海貧血。
這個(gè)基因療法， LentiGlobin 治療治療青少年和成人患者β地中海貧血 (TDT) 和 non-β0/β0基因型的地貧依賴(lài)于輸血治療的患者。
上周，歐盟的醫(yī)藥管理局（EMA）授予了藍(lán)鳥(niǎo)的基因療法快速審評(píng)的資格。
最近提出的一項(xiàng)臨床研究顯示, 經(jīng)過(guò)治療后，八例患者中有7例患者不再需要長(zhǎng)期輸血, 并且，他們血紅蛋白繼續(xù)顯示正常水平。
作為一家美國(guó)的生物制藥公司，不尋常的是, 藍(lán)鳥(niǎo)計(jì)劃繞過(guò)美國(guó)，率先在歐盟提交上市申請(qǐng)。這與歐盟對(duì)該基因療法的重視有關(guān)。藍(lán)鳥(niǎo)表示說(shuō), LentiGlobin 在歐洲獲得了快速軌道指定, 這為早期討論的數(shù)據(jù)要求和試驗(yàn)設(shè)計(jì)提供了條件。
“輸血依賴(lài)的β-地中海貧血是一種嚴(yán)重的遺傳疾病, 需要終生的長(zhǎng)期輸血來(lái)生存, 而輸血是挽救生命的唯一方法, 他們也與嚴(yán)重的醫(yī)療并發(fā)癥, 如器官鐵超載有關(guān), "藍(lán)鳥(niǎo)公司的首席醫(yī)學(xué)官大衛(wèi)戴維森 博士在聲明中表示。
"LentiGlobin 的加速審評(píng)有助于幫助我們向 TDT 患者提供第一個(gè)基因治療。我們期待著就這個(gè)潛在的變革性治療方案與監(jiān)管當(dāng)局合作?！?/span>
歐盟的這個(gè)加速審評(píng)可以將正常的210天的審評(píng)時(shí)限減少到150天，這樣，如果藍(lán)鳥(niǎo)在年底提交申請(qǐng)，預(yù)計(jì)在2019年就可以得到審評(píng)結(jié)果。
在美國(guó)，這個(gè)基因療法已經(jīng)獲得了FDA的突破性療法的資格。
美國(guó)的提交申請(qǐng)的時(shí)間將在歐盟之后。
如果獲批，這將是繼諾華，風(fēng)箏和Spark之后的又一家基因療法上市。
但是，和其他已經(jīng)獲得批準(zhǔn)的基因療法一樣，藍(lán)鳥(niǎo)的LentiGlobin預(yù)計(jì)價(jià)格不菲。分析人士表示，這個(gè)基因療法的價(jià)格預(yù)計(jì)將在55萬(wàn)美元左右。
目前獲批的基因療法的價(jià)格如下：
基因療法 | 公司 | 適應(yīng)癥 | 價(jià)格（美元） |
Kymriah | 諾華 | B細(xì)胞急性淋巴白血病（ALL） | 475，000 |
Yescarta | 風(fēng)箏/吉利德 | 非何杰金淋巴瘤 | 373，000 |
Luxturna | Spark | 遺傳性視網(wǎng)膜病變 | 425，000 |
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