來自荷蘭神經(jīng)科學研究所(NIN)和萊頓大學醫(yī)學中心(LUMC)的研究人員表明,使用基因療法治療可以在神經(jīng)損傷后更快恢復。通過將手術修復程序與基因治療相結合,首次刺激了神經(jīng)細胞的存活和長距離神經(jīng)纖維的再生。發(fā)表在《Brain》雜志上的這一發(fā)現(xiàn)是朝著為神經(jīng)損傷患者開發(fā)新療法邁出的重要一步。
在出生或交通事故發(fā)生后,頸部的神經(jīng)可能會從脊髓中被撕裂。結果,這些患者失去了手臂功能,并且無法進行日常活動。目前,手術修復是患有這種神經(jīng)損傷的患者唯一可用的治療方法。 “手術后,神經(jīng)纖維在到達肌肉和神經(jīng)細胞之前必須橋接數(shù)厘米,新纖維需要再生的神經(jīng)細胞大量丟失。大多數(shù)再生神經(jīng)纖維不會到達肌肉。因此手臂功能的恢復令人失望,不完整,“作者說道。

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通過將神經(jīng)外科修復與基因治療相結合,可以挽救許多垂死的神經(jīng)細胞,并且可以刺激肌肉方向上的神經(jīng)纖維生長。在這項研究中,研究人員使用可調(diào)節(jié)的基因療法,通過使用廣泛使用的抗生素可以打開和關閉生長因子。 “由于我們能夠在不再需要生長因子的情況下關閉基因治療,新的神經(jīng)纖維對肌肉的再生得到了顯著改善,”作者說到。
為了克服免疫系統(tǒng)識別和移除基因開關的問題,研究人員開發(fā)了一個隱藏版本,即所謂的“隱形開關”。“隱形基因轉(zhuǎn)換是向神經(jīng)損傷基因治療發(fā)展邁出的重要一步。隱形開關的使用改善了基因治療,使其更安全?!?/span>
目前基因治療尚未準備好用于患者。雖然關閉治療基因的能力是向前邁出的一小步,但研究人員仍然在關閉開關時發(fā)現(xiàn)了少量的活性基因。因此,需要進一步研究以優(yōu)化該療法。
原始資訊:Gene therapy promotes nerve regeneration
參考文獻:Ruben Eggers, Fred de Winter, Stefan A Hoyng, Rob C Hoeben, Martijn J A Malessy, Martijn R Tannemaat, Joost Verhaagen; Timed GDNF gene therapy using an immune-evasive gene switch promotes long distance axon regeneration, Brain, , awy340, https://doi.org/10.1093/brain/awy340