Passage Bio日前首度亮相，完成A輪由奧博資本（OrbiMed Advisors）領(lǐng)投的1.155億美元融資。該公司將利用該筆資金開發(fā)五種候選治療藥物，以治療罕見的單基因中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病（CNS）。這些開發(fā)項目與賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）達成研究、合作和許可協(xié)議，并得到公司聯(lián)合創(chuàng)始人James M. Wilson 博士的支持。Passage Bio還可以選擇另外7個罕見單基因CNS適應(yīng)癥項目的臨床前開發(fā)，并從賓夕法尼亞大學獲得這些項目的的新知識產(chǎn)權(quán)。
Passage Bio聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學顧問James M. Wilson博士是基因治療項目（Gene Therapy Program）主任；賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫(yī)學院醫(yī)學系兒科醫(yī)學教授。Wilson博士的實驗室為基因轉(zhuǎn)移技術(shù)做出了重要貢獻，并為這些技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化鋪平了道路。
Passage Bio的聯(lián)合創(chuàng)始人兼臨時首席執(zhí)行官Stephen Squinto博士是OrbiMed Advisors的風險合伙人，擁有超過25年的生物技術(shù)行業(yè)經(jīng)驗。Squinto博士是Alexion Pharmaceuticals的聯(lián)合創(chuàng)始人，最近擔任其執(zhí)行副總裁兼首席全球運營官。在Alexion，Squinto博士參與了Soliris的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化工作。Soliris是世界上最成功的孤兒藥產(chǎn)品之一，用于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿，非典型溶血性尿毒癥綜合征和全身性重癥肌無力患者。
Passage Bio的五款候選藥物組合中，其中兩款最先進的基因療法分別用于治療GM1神經(jīng)節(jié)苷脂病（GM1）以及額顳葉癡呆（FTD）。GM1是一種常染色體隱性遺傳疾病，由溶酶體酶β-半乳糖苷酶（GLB1）的失活突變引起，這是GM1神經(jīng)節(jié)苷脂和硫酸角質(zhì)素降解所必需的。嬰兒型GM1是該疾病的最常見和嚴重形式，通常具有4個月大的步態(tài)異常和6個月的發(fā)育退化。FTD指中老年患者緩慢出現(xiàn)人格改變、言語障礙及行為異常的癡呆綜合征。這些癥狀與影響額葉和顳葉皮質(zhì)的神經(jīng)變性的特征模式有關(guān)。在5-10％的FTD患者中，可以在編碼顆粒體蛋白前體（一種普遍存在的溶酶體蛋白）的基因中鑒定致病性功能喪失突變?；颊咂毡楸憩F(xiàn)為進行性病程，癥狀發(fā)作后平均存活8年。
Passage Bio的聯(lián)合創(chuàng)始人兼臨時首席執(zhí)行官Stephen Squinto博士（圖片來源：OrbiMed官網(wǎng)）
Passage Bio的聯(lián)合創(chuàng)始人兼臨時首席執(zhí)行官Stephen Squinto博士說：“Passage Bio的開發(fā)組合為改變罕見的單基因中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者的生活提供了無與倫比的機會。我們期待在這個激動人心的治療領(lǐng)域繼續(xù)取得進展，并在2020年初將我們的GM1神經(jīng)節(jié)苷脂病和額顳癡呆的牽頭項目推進臨床?！?/span>
另外，F(xiàn)razier Healthcare Partners、Versant Ventures、New Leaf Venture Partners、維梧資本（Vivo Capital）和禮來亞洲基金（Lilly Asia Ventures）都參與了本輪投資。
參考資料：
[1] Passage Bio Launches with $115.5 Million Series A to Develop AAV-Delivered Therapeutics to Treat Rare Monogenic CNS Diseases Retrieved on February 15 2019 from https://globenewswire.com/news-release/2019/02/14/1725382/0/en/Passage-Bio-Launches-with-115-5-Million-Series-A-to-Develop-AAV-Delivered-Therapeutics-to-Treat-Rare-Monogenic-CNS-Diseases.html
[2] Passage Bio Gets $116M As Wilson, Yamada Team Up On Gene Therapy Again Retrieved on February 15 2019 from https://xconomy.com/national/2019/02/14/passage-bio-gets-116m-as-wilson-yamada-team-up-on-gene-therapy-again/
