再生醫(yī)學聯(lián)盟（ARM）發(fā)布的2019年第一季度季度再生醫(yī)學全球數(shù)據(jù)報告顯示，基因治療所涉及的臨床試驗數(shù)量有所增長。
截止第一季度末，全球有372項基因治療臨床試驗正在進行中。其中，大多數(shù)臨床試驗在Ⅱ期階段，有217個，占比為58％；其次是Ⅰ期的123個，占比為33％；Ⅲ期的臨床試驗為32個，占比為9％。
和2018年底的數(shù)據(jù)進行對比，基因治療臨床試驗數(shù)量增加了10個，而對比2018年同期的319個試驗數(shù)量，同比增長了17％。
同樣升溫的是基因治療領(lǐng)域的收購速度。4月15日，Catalent表示已同意以12億美元的價格收購Paragon Bioservices，意圖擴大基因療法。賽默飛世爾科技公司一旦計劃在第二季度末完成以17億美元收購病毒載體CDMO Brammer Bio公司的計劃，將擴大其在該領(lǐng)域的影響力。
今年2月，當羅氏表示計劃以48億美元收購Spark Therapeutics時，今年最大的基因治療并購交易已經(jīng)到來。然而，來自Spark股東的阻力以及監(jiān)管審查的原因，迫使羅氏三次延長其要約收購期限，使得本次交易困難重重。
兩個被認為接近批準的候選藥物出現(xiàn)在此列表中。一種是藍鳥生物Bluebird bio推出的Zynteglo（以前名稱為LentiGlobin），用于地中海貧血和鐮狀細胞病的基因療法，已獲得歐洲藥品管理局(EMA)人類醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(CHMP)批準的積極意見，推薦有條件批準基因療法Zynteglo，這通常是歐盟委員會EC可靠的最終批準指標。EC通常都會遵循CHMP的建議，并將在大約2個月內(nèi)做出最終審查決定。
另一種是是諾華公司AveXis的Zolgensma（原名AVXS-101）。Zolgensma是一種脊髓性肌萎縮基因療法，預計價值數(shù)百萬美元的治療價格比其積極的Ⅲ期試驗數(shù)據(jù)更受新聞的關(guān)注。
genengnews網(wǎng)站通過搜集ARM的數(shù)據(jù)，以及ClinicalTrials.gov和公司公告，羅列出了包含Zynteglo和Zolgensma在內(nèi)的共25種“新興”基因治療藥物，每種藥物都按名稱、企業(yè)、適應癥、機制、試驗登記號和最近最新進展等信息。
Axalimogene filolisbac（AXAL、ADXS11-001）和ADXS-DUAL
企業(yè)：Advaxis
適應癥：轉(zhuǎn)移性宮頸癌
機制：基于平臺技術(shù)的靶向免疫療法，該藥物使用活的減毒單核細胞增生利斯特氏菌（Lm）生物工程，在抗原呈遞細胞內(nèi)產(chǎn)生和遞送腫瘤抗原/佐劑融合蛋白，產(chǎn)生強烈的T細胞介導的免疫。ADXS-DUAL是axalimogene filolisbac的第二代。
臨床試驗（登記號）：ADXS11-001在高風險局部晚期宮頸癌患者中的研究（AIM2CERV、NCT02853604，Ⅲ期）、ADXS 11-001機器人手術(shù)前接種疫苗、HPV陽性口咽癌（NCT02002182，Ⅱ期）
最新進展：5月15日，F(xiàn)DA對AIM2CERV進行了部分臨床控制，此次部分叫停似乎與Advaxis公司修改試驗分析計劃和各種化學、制造和控制（CMC）問題的提議有關(guān)。Advaxis的axalimogene filolisbac還和默沙東Keytruda（pembrolizumab）、百時美施貴寶的Opdivo（nivolumab）和阿斯利康的Imfinzi（durvalumab）進行聯(lián)合用藥試驗。
AMT-061
企業(yè)：uniQure
適應癥：血友病B
機制：AMT-061由攜帶編碼FIX的Padua變體（FIX-Padua）基因的AAV5載體組成。
試驗（登記號）： NCT03569891（HOPE-B，Ⅲ期）; NCT03489291（Ⅱb期）
最新進展：5月10日，uniQure提供了最新進展的臨床數(shù)據(jù)。顯示在所有三名患者中，單次給予AMT-061后6個月，IX因子（FIX）活性顯著升高。第一名患者的FIX活性達到正常值的51％，第二名患者達到正常值的33％，第三名患者達到正常值的57％。
Fidanacogene elaparvovec（原SPK-9001和PF-06838435）
企業(yè)：輝瑞
適應癥：血友病B
機制：生物工程腺相關(guān)病毒（AAV）衣殼（蛋白殼）和高活性人凝血因子IX基因。
臨床試驗（登記號）：NCT03587116（Ⅲ期）
最新進展：Spark Therapeutics的SPK-9001已經(jīng)成為了輝瑞的Fidanacogene elaparvovec。兩家公司在2018年7月啟動了一項Ⅲ期計劃，評估實驗性基因療法fidanacogene elaparvovec作為一種IX因子預防性替代療法在B型血友病中的療效和安全性。
Generx（alferminogene tadenovec，Ad5FGF-4）
企業(yè)：Angionetics、華邦生命健康（中國獨家分銷和許可協(xié)議）
適應癥：難治性心絞痛（Ⅲ期）、心臟綜合征X（Ⅰ/Ⅱ期）、血性心力衰竭（Ⅰ/Ⅱ期）、Moyamoya?。▎⒂肐ND）、腦缺血（候選者選擇）
作用機制：Generx由人成纖維細胞生長因子-4（FGF-4）基因、CMV啟動子序列和信號肽組成，包裹在人血清5型腺病毒中。Generx使用Angionetic優(yōu)化的心導管技術(shù)傳遞到心臟，通過柯薩奇腺病毒受體與心臟細胞結(jié)合，并用FGF-4基因轉(zhuǎn)染細胞。
臨床試驗（登記號）：NCT02928094（AFFIRM，Ⅲ期）
最新進展：NCT02928094預計將于2019年6月1日開始，主要完成日期為2021年6月1日。Angionetics是Gene Biotherapeutics（前身為Taxus Cardium Pharmaceuticals Group）的子公司，但獨立運營。去年，Angionetics表示計劃為Generx的臨床開發(fā)和商業(yè)化提供外部融資，其中可能包括2019年實現(xiàn)IPO。
GS010
企業(yè)：GenSight Biologics
適應癥：由ND4基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）
機制：AAV2基因治療載體、編碼人野生型ND4蛋白
臨床試驗（登記號）：NCT02652780（REVERSE，Ⅲ期）、NCT02652767（(RESCUE，Ⅲ期）、NCT03293524（REFLECT，Ⅲ期）。
最新進展：5月15日，GenSight從REVERSE試驗中獲得了積極的96周結(jié)果，結(jié)果顯示GS010在注射兩年后持續(xù)有效。在第96周，GS010治療的眼睛與基線相比顯示出-0.308 LogMAR的平均改善。該公司于5月6日公布了72周的積極結(jié)果。
Instiladrin（n adofaragene firadenovec/Sny3; rAd-IFN/Syn3）
企業(yè)：FKD Therapies、Ferring Pharmaceuticals
適應癥：對卡介苗無應答的非肌層浸潤性膀胱癌
機制：Instiladrin是一種不會自主復制的腺相關(guān)病毒5（Ad5）。Instiladrin帶有編碼干擾素α-2b（IFNα2b）的基因，與輔藥Syn3（rAD-IFN/Syn3）聯(lián)用。它能夠感染附近的腫瘤細胞，并在細胞內(nèi)激活ifnα-2b基因的表達。
臨床試驗（登記號）：NCT02773849 (Ⅲ期)
最新進展：Ferring Pharmaceuticals于2018年向FKD Therapies購買了Nadofaragene firadenovec/Syn3，獲得全球商業(yè)化權(quán)利。2019年5月5日，MD安德森癌癥中心的Colin Dinney博士介紹了對Instiladrin卡介苗無應答的非肌層浸潤性膀胱癌患者中的最新三年期Ⅱ期數(shù)據(jù)。在34名男性患者隨訪研究，24名患者在治療后3年仍然存活。在另外10例中，有3例死于膀胱癌，7例死于其他原因。
在34名男性患者隨訪研究，24名患者在治療后3年仍然存活。在另外10例中，有3例死于膀胱癌，7例死于其他原因。
Lenti-D
企業(yè)：藍鳥生物
適應癥：腦部腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（CALD）
機制：移植患者自身的干細胞，并對ABCD1基因進行修飾，這個基因能夠編碼功能性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良蛋白（ALDP）。
臨床試驗（登記號）： NCT03852498 (ALD-104, Ⅲ期)；NCT01896102 (Starbeam or ALD-102, Ⅱ/Ⅲ期)；NCT02698579 (長期隨訪)
最新進展：2019年5月2日，藍鳥生物宣布ALD-104臨床試驗在4月份進行了第一例患者治療。該實驗的終點是患者在24個月內(nèi)持續(xù)生存且6大功能沒有任何缺失。
LYS-SAF302
企業(yè)：Lysogene、Regenxbio、Sarepta Therapeutics
適應癥：ⅢA型黏多糖貯積癥（MPS ⅢA），又稱A型Sanfilippo氏綜合征
機制：將包含健康的N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶（SGSH）基因的AAVrh10病毒注射入大腦，能夠刺激分解硫酸乙酰肝素的酶的產(chǎn)生，減緩或阻止疾病的進展。
臨床試驗：NCT03612869（AAVance，Ⅱ/Ⅲ期）；
NCT02746341（SAMOS，自然史研究）
最新進展：Lysogene在2019年4月29日表示，他們預計將于2020年上半年完成AAVance的患者招募。第一例患者在2018年12月被招募入組，并在兩個月后接受治療。2018年10月，Sarepta Therapeutics收購了LYS-SAF302在美國和其他歐洲地區(qū)的商業(yè)化權(quán)益，該協(xié)議可為Lysogene帶來超過1.25億美元的收益。
值得一提的是，LYS-SAF302使用的是Regenxbio的NAV AAVrh10載體。
Nexagon
企業(yè)：Eyevance Pharmaceuticals、OcuNexus Therapeutics
適應癥：對目前標準治療無反應的持續(xù)性角膜上皮缺損（PED）
機制：通過天然的、未修飾的寡核苷酸（30-mer）下調(diào)縫隙連接蛋白Cx43的表達。Nexagon可配置在隱形眼鏡或者羊膜上，確保其與角膜或者結(jié)膜的接觸，確保有足夠的時間讓活性藥物進入細胞。
臨床試驗（登記號）：不詳，Nexagon是8項早期研究的主題，其中五項已完成，兩項已終止，另一項已撤回。
最新進展：Eyevance于2018年10月從OcuNexus手中購買Nexagon的全球權(quán)利，價格未公開，據(jù)稱Eyevance正在資助一項關(guān)鍵性試驗，預計會在2019年開始。Eyevance的CSO Mark Jasek博士2018年11月5日眼科創(chuàng)新峰會中表示，他們將在Ⅱb期研究中評估Nexagon對燒傷或者化學燒傷導致的PED的潛在治療研究。
NSR-REP1
企業(yè)：Nightstar Therapeutics
適應癥：無脈絡膜癥
機制：將AAV2載體上裝載重組人互補DNA(cDNA)，在眼內(nèi)產(chǎn)生REP1。手術(shù)中，將通過注射的方式將NSR-REP1注入虹膜之下。
臨床試驗（登記號）： NCT03496012（STAR，Ⅲ期）; NCT03507686（GEMINI，Ⅱ期）; NCT03584165（SOLSTICE，長期隨訪）
最新進展：2019年3月4日，Nightstar宣布以約8.77億美元被Biogen收購。Biogen旨在通過NSR-REP1補充自己的眼科藥物管道。5月8日，Nightstar股東批準了此次收購，交易預計將于6月7日完成。NCT03496012的數(shù)據(jù)預計將在2020年下半年披露。
OTL-101
企業(yè)：Orchard Therapeutics、奧蒙德街醫(yī)院兒童NHS基金會
適應癥：腺苷脫氨酶嚴重聯(lián)合免疫缺陷（ADA-SCID）
機制：基于自體、離體的造血干細胞基因治療。
臨床試驗（登記號）：NCT03765632（Ⅰ/Ⅱ期）
最新進展：2019年2月22日，Orchard宣布了OTL-101新配方注冊試驗為期兩年的陽性隨訪試驗，試驗一共包含20名患者。24個月中，88%和56%劑量的兩組OTL-101治療患者種，總生存率為100％，無事件生存率為100％。Orchard CMO Andrea Spezzi博士表示，該公司計劃在2020年提交BLA申請。
OTL-103（原GSK2696275）
企業(yè)：Orchard Therapeutics、Ospedale(Hospital)San Raffaele-Telethon Institute for Gene Therapy(OSR-TIGET)
適應癥：Wiskott Aldrich綜合征（WAS）
機制：遺傳修飾的自體造血干細胞。造血干細胞收集自骨髓或外周血，并經(jīng)由慢病毒載體轉(zhuǎn)導了編碼WAS的能力。
臨床試驗（登記號）：NCT01515462（TIGET-WAS，Ⅱ期）;NCT03837483（Ⅱ期）
最新進展：Orchard去年從GlaxoSmithKline手中收購了OTL-103。Orchard在3月21日表示，他們公布NCT01515462登記的8名患者的3年隨訪數(shù)據(jù)，并開始登記NCT03837483的計劃不變。
OTL-200（原GSK2696274）
企業(yè)：Orchard Therapeutics、Ospedale(Hospital)San Raffaele-TelethonInstitute for Gene Therapy（OSR-TIGET）
適應癥：異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）
機制：用攜帶有人芳基硫酸酯酶A（ARSA）cDNA的慢病毒載體轉(zhuǎn)導的自體分化簇34+（CD34+）細胞
臨床試驗（登記號）：NCT03392987（Ⅲ期）
最新進展：2018年，Orchard從GlaxoSmithKline收購了OTL-200。2019年3月26日，Orchard提交了Ⅰ/Ⅱ期試驗（NCT01560182）的登記數(shù)據(jù)：晚期嬰兒患者在治療后2年和3年時的運動功能評分分別增加了65%和72%，而早期青少年患者顯示了40%的增長。Orchard打算按之前的計劃在2020年提交監(jiān)管文件。
OXB-301（TroVax、MVA-5T4）
企業(yè)：Oxford BioMedica,University College London、Cancer Research UK
適應癥：卵巢癌、結(jié)腸直腸癌
機制：一種癌癥疫苗，主要成分為經(jīng)減毒改良的痘苗病毒安卡拉（MVA）。OXB-301被設計用于遞送5T4癌胚抗原基因，旨在通過刺激免疫系統(tǒng)來破壞癌細胞。
臨床試驗（登記號）：NCT01556841（TRIOC，Ⅱ期）
最新進展：NCT01556841于2018年5月9日完成。2018年9月，Oncoimmunology公布了第二期SKOPOS試驗（NCT01569919）的結(jié)果。結(jié)果顯示95.6％的患者對5T4產(chǎn)生細胞或體液免疫反應，達到了該研究的主要終點（超過64％）。87％的患者中觀察到疾病控制（包括69.6％顯示病情穩(wěn)定和17.4％的部分應答）。
Pexa-Vec（Pexastimogene devacirepvec、JX-594）
企業(yè)：SillaJen、Transgene、北京申源制藥集團、Lee's Pharmaceutical、GC Pharma
適應癥：肝細胞癌
機制：Wyeth株痘苗病毒經(jīng)過改造，可直接裂解腫瘤細胞并刺激抗腫瘤免疫
臨床試驗（登記號）：NCT02562755（PHOCUS，Ⅲ期）、NCT03071094（Ⅰ/Ⅱ期）
最新進展：SillaJen在3月20日表示將為Pexa-Vec的臨床試驗發(fā)行1100億韓元（約合9730萬美元）的可兌換債券。臨床研究將評估Pexa-Vec在肝臟和乳腺癌，頭頸癌和神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤中的作用。
Transgene表示，PHOCUS的初步數(shù)據(jù)（NCT03071094的中期數(shù)據(jù)）預計將在今年晚些時候發(fā)布。Transgene擁有Pexa-Vec的歐洲商業(yè)權(quán)利。
ProstAtak (aglatimagene besadenovec、AdV-tk)
企業(yè)： Advantagene (d/b/a Candel Therapeutics)
適應癥：前列腺癌、肝細胞癌、胰腺癌、非小細胞肺癌
機制: ProstAtak基于Advantagene的基因介導細胞毒性免疫療法（GMCI）技術(shù)平臺，由aglatimagene besadenovec和valacyclovir組成。aglatimagene besadenovec（AdV-tk）是一種源自腺病毒的基因載體經(jīng)過工程化處理后，AdV-tk能夠?qū)⒃醋詥渭儼捳畈《镜男剀占っ福╰k）基因遞送至靶細胞。臨床操作中，需要在患者腫瘤部位通過注射遞送AdV-tk，激發(fā)靶組織和細胞將產(chǎn)生TK蛋白。
臨床試驗（登記號）：NCT01436968 (PrTK03, Ⅲ期); NCT02768363 (ULYSSES, Ⅱ/Ⅲ期); NCT03313596 (LT-03, Ⅲ期); NCT03576612 (Ⅰ期)
最新進展: 4月1日，Advantagene（以“Candel制藥”為經(jīng)營主體）宣布獲得Northpond Ventures領(lǐng)投的2250萬美元C融資。此外，3月21日，Candel表示已經(jīng)完成NCT03576612第一批高級別膠質(zhì)瘤患者招募。
RT-100 (AC6 Gene Transfer)
企業(yè)：Renova Therapeutics
適應癥：心力衰竭和射血分數(shù)降低（HFrEF）
機制： RT-100經(jīng)心臟導管插入直接輸注到給養(yǎng)心臟的動脈中，將編碼人源AC6蛋白的基因由被修飾過的腺病毒載體遞送到體內(nèi)，后者能夠進入細胞內(nèi)部但不能自身繁殖（Ad5.hAC6）。
臨床試驗（登記號）: NCT03360448 (FLOURISH，Ⅲ期)
最新進展：截至2018年12月18日，據(jù)發(fā)布在ClinicalTrials.gov上的最新進展，臨床試驗NCT03360448尚未開始招募患者。
SPK-8011
企業(yè)：Spark Therapeutics (被羅氏收購)
適應癥：血友病A
作用機制：利用經(jīng)生物工程改造的腺相關(guān)病毒（AAV）載體激活AAV-LK03衣殼。
臨床試驗（登記號）: NCT03003533 (Ⅰ/Ⅱ期)、NCT03432520 (長期隨訪研究)、NCT03876301 (前瞻性、觀察性研究)
最新進展：2018年，Spark將SPK-8011推進到Ⅲ期臨床試驗，這項臨床試驗以為期6個月的觀察性磨合研究作為開端。2018年12月，Spark公布了來自12名參與者的正在進行的Ⅰ/Ⅱ期試驗的初步最新進展數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，自載體輸注后4周開始，所有三個劑量的患者出血減少94％，F(xiàn)VIII輸注減少95％。
Toca 511（vocimagene amiretrorepvec）和Toca FC
企業(yè)：Tocagen、ApolloBio
適應癥：復發(fā)性高級別膠質(zhì)瘤（Ⅱ/Ⅲ期），轉(zhuǎn)移性實體瘤，包括結(jié)腸直腸癌、腎細胞癌、黑素瘤、胰腺癌、肺癌和乳腺癌（Ⅰ期），新診斷的高級別膠質(zhì)瘤（臨床前）
作用機制：這是一種有兩部分組成的癌癥免疫療法。其中，Toca 511是一種可注射的逆轉(zhuǎn)錄病毒復制載體（RRV），它能夠編碼前體藥物活化酶胞嘧啶脫氨酶（CD）；Toca FC是前藥5-氟胞嘧啶（5-FC）的口服緩釋制劑，當其遇到CD時，將轉(zhuǎn)化為5-氟尿嘧啶（5-FU）。
臨床試驗（登記號）: NCT02414165 (Toca 5,Ⅱ/Ⅲ期)、NCT02576665 (Toca 6,Ⅰ期)、NCT02598011 (Toca 7,Ⅰ期)
最新進展：2019年4月，Tocagen公布了該療法的臨床前數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示Toca 511 / Toca FC聯(lián)合替莫唑胺或環(huán)磷酰胺可提高生存率。Tocagen指出，該結(jié)果足以支持開展計劃中的Ⅱ/Ⅲ期NRG-BN006試驗，后者旨在評估Toca 511/Toca FC對新診斷的膠質(zhì)母細胞瘤患者的標準治療水平。預計NRG-BN006將于2019年下半年開始注冊。
Valoctocogene Roxaparvovec (原BMN 270)
企業(yè)：BioMarin制藥
適應癥：血友病A
作用機制： AAV-因子VIII載體
試驗：NCT03370913 (BMN270-301或GENEr8-1,Ⅲ期); NCT03392974 (BMN270-302,又稱GENEr8-2; Ⅲ期)
最新進展：4月25日，BioMarin表示預計將在2019年第三季度完全臨床試驗NCT03370913注冊。此外，BioMarin已經(jīng)注冊了基于FDA2018年發(fā)布的血友病基因治療產(chǎn)品指南草案所能實現(xiàn)可能加速審批所需的部分文件。
VB-111（ofranergene obadenovec）
企業(yè)：VBL Therapeutics（Vascular Biogenics）、NanoCarrier（日本商業(yè)化權(quán)限）
適應癥：實體瘤，包括復發(fā)性鉑類耐藥卵巢癌（Ⅲ期）
機制：靶向抗癌基因的生物制劑，每兩個月一次靜脈注射給藥。VB-111基于VBL的血管靶向系統(tǒng)（VTS TM）開發(fā)的。VBL表示，VB-111的結(jié)合了兩種抗腫瘤機制，即阻斷腫瘤血管生成和抗腫瘤免疫反應。
臨床試驗（登記號）： NCT03398655（OVAL，Ⅲ期）
最新臨床進展：3月28日，Vascular Biogenics表示，OVAL將繼續(xù)招募患者，預計到年底進行臨時療效評估。在今年下半年，該公司還預計將與國家癌癥研究所啟動一項Ⅲ期試驗：VB-111與檢查點抑制劑聯(lián)用，探索其針對結(jié)腸癌的療效。
VGX-3100
企業(yè)：Inovio Pharmaceuticals、ApolloBio
適應癥：HPV-16和HPV-18感染的宮頸高度鱗狀上皮內(nèi)病變（HSIL）（Ⅲ期）; 外陰和肛門的癌前病變（Ⅱ期）。
機制： VGX-3100是第一個治療HPV引起的宮頸癌前病變的免疫治療藥物。運用ASPIRE（抗原特異性免疫應答）技術(shù)，VGX-3100的DNA質(zhì)粒可以靶向HPV 16和HPV18 表面的E6和E7蛋白。VGX-3100通過Cellectra? 5PSP的電穿孔技術(shù)實現(xiàn)肌內(nèi)傳輸。
臨床試驗（登記號）：NCT03185013（REVEAL 1，Ⅲ期）; NCT03721978（REVEAL 2，Ⅲ期）
最新進展： Inovio于5月16日加入QIAGEN，宣布他們將共同開發(fā)診斷測試，以確定最有可能對VGX-3100做出反應的患者。3月4日，Inovio表示REVEAL 2已經(jīng)啟動，計劃在2021年提交BLA申請，作為宮頸發(fā)育不良女性的第一個免疫療法。今年晚些時候，Inovio預計NCT03603808以及NCT03499795和NCT03180684的臨時Ⅱ期結(jié)果。
VM202
企業(yè)：ViroMed、北京諾斯蘭迪生物技術(shù)、Reyon Pharmaceutical
適應癥： 疼痛性糖尿病周圍神經(jīng)病變（美國和韓國）、糖尿病慢性非愈合性缺血性足潰瘍（美國）、嚴重肢體缺血（中國）、肌萎縮側(cè)索硬化癥（美國）、急性心肌梗死（韓國）
機制：基因治療藥物VM202可以表達兩種HGF（肝細胞生長因子），即HGF728和HGF723
臨床試驗（登記號）：NCT02563522（VMNHU-003，Ⅲ期）、NCT02427464（VMDN-003，Ⅲ期）、NCT03363165（HI-PAD，Ⅱ期）、NCT03404024（VMCAD-002，Ⅱ期）
最新進展：3月29日，ViroMed首席執(zhí)行官Sunyoung Kim ，DPhil寫給投資者的一封信中表示，VM202將獲得三個處于臨床前階段藥物管線的某個管線的適應癥補充，或者被其他藥物取代，這些藥物管線將在2025年達到Ⅲ期。2月1日，Kim表示ViroMed將在今年夏天收到VM202治療PDPN的Ⅲ期試驗結(jié)果。
Zolgensma（原AVXS-101）
企業(yè)：諾華子公司AveXis
適應癥：脊髓性肌萎縮癥（SMA）
機制：非復制型重組腺病毒衣殼可將人類基因SMN的功能性拷貝片段傳遞至患者自身細胞的細胞核。這一段基因片段幫助細胞把SMN蛋白的分泌提高到正常水平。
臨床試驗（登記號）：NCT03505099 (SPR1NT,Ⅲ期)、NCT03461289 (STRIVE-EU, Ⅲ期)、NCT03306277 (STR1VE, Ⅲ期)
最近進展：2019年5月5日，AveXis高調(diào)宣布了多項Zolgensma臨床試驗數(shù)據(jù)。其中SPR1NT Ⅲ期臨床試驗結(jié)果具有里程碑意義，出現(xiàn)癥狀前接受治療的患者與病情正常發(fā)展的患者運動能力有明顯差異。
Zynteglo（原LentiGlobin，BB30）
企業(yè)：藍鳥生物
適應癥：輸血依賴型β地中海貧血（TDT）
機制：通過慢病毒載體將表達正常血紅蛋白β亞基的基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）在體外植入到從患者體內(nèi)取出的造血干細胞中，再將這些細胞回輸入患者體內(nèi)。
臨床試驗（登記號）：NCT02906202 (Northstar-2 or HGB-207,Ⅲ期)、NCT03207009 (Northstar-3 or HGB-212, Ⅲ期)
最近進展：藍鳥生物在2019年3月29日收到歐洲藥品管理局針對Zynteglo有條件上市許可的積極建議，藍鳥生物表示，他們預計將在2019年底向FDA提交BLA申請。
