醫(yī)藥投資:2019年度十大醫(yī)療創(chuàng)新,RNA療法、癌癥免疫療法等入選

在美國腫瘤治療頂級醫(yī)院克利夫蘭診所(Cleveland Clinic)評選出的《2019年度十大醫(yī)療創(chuàng)新》排行榜中,RNA療法、癌癥免疫療法、3D打印等被列入榜單。該診所首席健康官Michael Roizen博士表示:“醫(yī)療保健正在不斷變化,我們預計癌癥免疫療法和藥物基因組學等創(chuàng)新技術將顯著改變醫(yī)療領域,并改善克利夫蘭診所和全世界患者的治療?!苯裉欤覀儗榇蠹医榻B一下,這十大醫(yī)療創(chuàng)新有關技術和藥物。


TOP 10:RNA療法


RNA療法的機理是使用能夠與mRNA通過堿基配對結合的寡核苷酸來影響mRNA的代謝過程。目前RNA療法已成為全球最具創(chuàng)新和潛力的療法之一,其中較為流行和成功的療法有為小干擾RNA(siRNA)和反義寡核苷酸療法(ASO)兩大類型。在美國,已有Spinraza、Tegesedi、Onpattro等RNA療法相繼獲批,治療領域包括難治神經疾病、多發(fā)性神經病和脊髓性肌肉萎縮癥等。據(jù)統(tǒng)計,目前有20多個ASO療法在2-3期臨床試驗中接受檢驗,而在siRNA療法方面,也有十多個2-3期臨床項目正在進行中。相信隨著科學研究和臨床研發(fā)的進一步發(fā)展,這一類型的療法有望繼小分子和生物制劑之后,成為一種主流的治療模式。


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▲RNA藥物調節(jié)基因表達的潛在機制:A,RNase H介導的mRNA降解;B,RISC介導的mRNA降解;C,調節(jié)mRNA的剪接;D,抑制或增強mRNA的轉譯;E,與微RNA競爭(圖片來源:參考資料[3])


TOP 9:經皮二尖瓣和三尖瓣置換術


雖然目前心臟外科手術已經十分成熟,但心臟??漆t(yī)生們仍然在孜孜不倦地尋找減少創(chuàng)傷的治療技術,比如通過動脈在心臟置入支架。2016年,經皮心臟二尖瓣和三尖瓣置換術已經成功實施,該技術通過皮下穿刺血管,將導管送至瓣膜處,對病灶進行手術置換。該技術的出現(xiàn),讓許多心臟手術不再需要進行開胸,不僅能夠縮短住院時間,而且可以減少術后口服藥物的費用。隨著經皮介入技術的發(fā)展,瓣膜手術的治療取得了眾多積極的成果,填補了心臟手術領域的空白。與過去相比,如今的心臟手術不僅創(chuàng)傷更小,效果也更好。目前,專家正在更多患者人群中的探索該方式的可行性,基于良好的術后結果,這些創(chuàng)新在未來心臟疾病的治療將大有用處。


TOP 8:手術機器人技術革新


在美國,手術機器人已經在臨床應用了十余年,而且還在不斷地發(fā)展。如今,大多數(shù)手術都已經實現(xiàn)了科學所允許范圍內的時間最短、創(chuàng)口最小。這部分得益于手術機器人的應用,它為外科醫(yī)師提供了極高精確度的手術指導。例如,2017年FDA批準了首款牙科機器人導航系統(tǒng),用于牙齒的種植手術,該機器人可以對鉆頭的位置、方向和深度提供物理指導,并允許對手術部位可視化操作,并滿足手術過程中醫(yī)生動態(tài)改變計劃的靈活性。目前,手術機器人的技術發(fā)展迅猛,從脊椎手術到外周血管手術,它不僅讓治療更加精確有效,并且縮短了患者康復時間、減少了術后疼痛


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Yomi系統(tǒng)(圖片來源:miamiherald


TOP 7:高科技頭盔Visor用于中風診斷


出血性中風具有較高的致死率,快速診斷對于有效的治療十分必要。2018年,加利福尼亞州的Cerebrotech醫(yī)療系統(tǒng)公司花了幾年時間開發(fā)出一款稱為Cerebrotech Visor的該科技頭盔設備來檢測中風,通過發(fā)射穿過大腦左右半球的低能量無線電波發(fā)揮作用。據(jù)了解,這款頭盔在確定哪些患者發(fā)生了重大中風時準確率為92%,比應急人員使用“標準身體檢查工具”獲得的準確率要高。作為一種有效的診斷工具,該頭盔用于院前出血掃描,可以加速診斷,并未患者爭取治療時間。


TOP 6:VR/MR技術將用于醫(yī)學教育


在游戲中應用比較普遍的虛擬現(xiàn)實和混合現(xiàn)實(VR/MR)技術,最近,這項技術引起了醫(yī)療領域人員的注意,將VR/MR技術與醫(yī)學結合,可以將人體解剖圖像更加真實立體地呈現(xiàn)出來,代替手把手的教學模式,讓學生更方便、更準確地了解人體解剖結構。在目前流行的醫(yī)學教育中,VR/MR技術可以提供模擬培訓,以優(yōu)化傳統(tǒng)的醫(yī)學教育。音頻、視覺和動覺,憑借這種身臨其境的學習方式,VR/MR培訓吸引了許多學習者。通過這種模擬教學,讓學習者向醫(yī)療系統(tǒng)內最熟練和自信的醫(yī)療提供者邁近了一大步。


TOP 5:3D打印用于生產患者特殊需要的產品


3D打印技術在醫(yī)療領域的應用并不陌生,這種醫(yī)療器械更符合個人的自然身體結構,能夠更容易被身體接受,同時提高患者的舒適度和器械的功能表現(xiàn)。2019年,來自以色列特拉維夫大學的一支科研團隊成功3D打印出了一顆具有細胞、血管、心室和心房的“人造心臟”。目前,3D打印最顯著的應用包括外假肢、頭部/骨科移植體、個體化氣道支架等領域。憑借活性高、不限數(shù)量、節(jié)約成本等特點,3D打印能夠非常好地滿足醫(yī)學領域個體化、精準化醫(yī)療的需求。隨著這一技術在醫(yī)療中的應用不斷擴大,3D打印正在造福于更多患者。


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▲3D打印心臟,以色列科學家?guī)砹诵峦黄疲▓D片來源:參考資料[4])


TOP 4:癌癥免疫療法的進步


癌癥免疫療法是一種利用人體自身免疫系統(tǒng)對抗癌癥的技術,曾一度被《科學》雜志評選為“年度科學突破”。多年來,我們見證了這一領域諸多可喜進展:首款抗CTLA-4療法、首款抗PD-1/L1療法、首款CAR-T療法相繼獲批上市,帶給了患者新的治療希望。雖然癌癥的免疫療法已經存在一段時間,但世界范圍內治愈癌癥的工作仍然將重點放在創(chuàng)新型免疫治療靶點上。據(jù)統(tǒng)計,過去一年里,癌癥免疫療法的靶點增長了約50%,總數(shù)目達到了417個。


越來越多的企業(yè)和機構正在積極研發(fā)免疫療法,數(shù)據(jù)顯示,2018年共有655家參與者,這一數(shù)字較去年同期增長42%。現(xiàn)在,科學家正在通過聯(lián)合治療和工程化T細胞的概念,創(chuàng)造新的癌癥治療方法,如開發(fā)“通用型”同種異體CAR-T療法使得這一療法的使用更為便捷。隨著新發(fā)現(xiàn)的免疫治療靶點和生物標志物日益增加,未來將有望產生能夠針對所有腫瘤的有效治療方法。


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TOP 3:延長急性腦卒中干預時間窗


在中國,每年新發(fā)腦中風病人200多萬,每21秒就有一人死于卒中,每12秒就有一個新發(fā)病例。急性腦卒中的干預時機尤為重要,靜脈溶栓、取栓是目前降低缺血性腦卒中致殘率和致死率的最有效方法。國際上對于卒中的搶救時間有公認的指標,對于卒中發(fā)病6小時后收治的患者,在發(fā)病6-8小時后就不建議取栓治療了。由于指南推薦的時間窗限制時間太短,很多患者錯過了最佳治療時機。根據(jù)2017年發(fā)表的指南建議,卒中取栓時間窗延長至24小時,許多貽誤最佳溶栓治療時間的患者有了新的救援標準,這不僅可以降低殘疾風險,還將為越來越多的中風患者提供康復機會。


TOP 2:醫(yī)療人工智能的發(fā)展


人工智能是數(shù)字健康時代最具潛力的工具之一,在醫(yī)療保健方面,人工智能正在幫助醫(yī)生在診療方面做出更明智的決策,減少人工診斷的麻煩和不確定性事實上,在過去的2018年里,人工智能在醫(yī)療領域取得了多項重大突破。包括使用人工智能預測健康個體是否有患急性骨髓性白血病(AML)的風險,準確地預測影響心血管健康的風險因素,以97%的準確率確定患者的肺癌類型,甚至還可以識別導致異常細胞生長的變異基因……隨著人工智能不斷融入醫(yī)療保健領域,診斷和治療患者已成為一項更聰明,而非更努力的工作。


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圖片來源:123RF


TOP 1:疼痛替代治療,對抗阿片類藥物危機


美國全國性阿片類藥物泛濫是美國歷史上最嚴重的毒品危機之一,大約每天奪走100多人的生命。此前,阿片類藥物危機已被美國宣布為公共衛(wèi)生緊急事件。如今,藥物基因組學測試為我們帶來了新的希望,它能夠通過分析患者基因組成來預測個體的藥物代謝,包括一些鴉片類藥物。這種方法可以避免不良反應,并消除不必要的和無效的處方,用更有效的藥物替代它們。藥物基因組學也可用于預測使用某些阿片類鎮(zhèn)痛藥是否可以減輕疼痛,并為患者提供定制藥物治療的機會。隨著基因檢測的增加,藥物基因組學有望在精準醫(yī)學方面取得重大進展,并有望結束阿片類藥物危機。