中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）藥品審評(píng)中心最新公布，羅氏（Roche）治療亨廷頓舞蹈病（HD）新藥RO7234292注射液臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得默示許可。這是一款由羅氏和Ionis Pharmaceuticals合作開發(fā)的反義寡核苷酸藥物，該產(chǎn)品通過減少突變亨廷頓蛋白（HTT）靶向HD根本病因，是此類療法中首個(gè)進(jìn)入關(guān)鍵性試驗(yàn)的產(chǎn)品，被美國(guó)FDA和歐洲EMA指定為治療HD患者的孤兒藥。
亨廷頓舞蹈病，是一種遺傳性神經(jīng)退行性疾病。突變的HTT蛋白具有神經(jīng)毒性，致使大腦中的神經(jīng)細(xì)胞逐漸受損死亡，患者的智力和身體控制能力發(fā)生越來越嚴(yán)重的退化。目前，對(duì)于這種毀滅性的致命疾病，還沒有任何一款被批準(zhǔn)的藥物可用于改善病情。反義藥物RO7234292正是通過特有的機(jī)制來減少各種形式的HTT蛋白。在臨床1、2期試驗(yàn)的結(jié)果中，以最高和次高劑量接受RO7234292治療的HD患者，3個(gè)月后腦脊液中的突變HTT水平最高降低60%，并且患者耐受性良好。目前，這款新藥已在美國(guó)啟動(dòng)關(guān)鍵性的3期試驗(yàn)。
▲資料來源：NMPA藥品審評(píng)中心官網(wǎng)
除了羅氏的RO7234292注射液，另外幾款新藥也在近日獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，具體如下：（1）上?？档潞胍淼淖⑸溆胷ezafungin，適應(yīng)癥為：念珠菌血癥、侵襲性念珠菌病；（2）三諾佳邑生物的STSG-0002注射液，適應(yīng)癥為：慢性乙型肝炎；（3）康方生物的AK111注射液，適應(yīng)癥為：中重度斑塊型銀屑??；（4）諾華公司（Novartis）的LOU064膠囊，適應(yīng)癥為：哮喘。
值得一提的是，今日康方生物還傳來另一喜訊，其PD-1雙功能抗體新藥AK112在澳洲臨床試驗(yàn)進(jìn)展順利，首位患者已經(jīng)順利入藥。根據(jù)公告，AK112是國(guó)際上首個(gè)進(jìn)入臨床研究針對(duì)于PD-1/VEGF靶點(diǎn)的雙功能抗體新藥。它通過阻斷PD-1與PD-L1和PDL2的結(jié)合，阻斷VEGF與VEGFR的結(jié)合，從而抑制腫瘤細(xì)胞增殖和血管瘤生成。
2.微芯生物原創(chuàng)糖尿病新藥上市申請(qǐng)獲得受理
9月19日，由微芯生物自主研發(fā)的治療2型糖尿病的1類原創(chuàng)新藥西格列他鈉（商品名：雙洛平）上市申請(qǐng)（NDA）獲得NMPA藥品審評(píng)中心受理。西格列他鈉是一款核受體過氧化物酶體增生物受體（PPAR）全激活劑，屬于全新作用機(jī)制的胰島素增敏劑，用于治療2型糖尿病。公告顯示，作為全球首個(gè)完成確證性3期臨床試驗(yàn)的PPAR全激動(dòng)劑，西格列他鈉在一系列臨床研究中顯示出顯著且持久的降糖作用，顯著的胰島素增敏和血脂調(diào)控等綜合作用，同時(shí)具有潛在的肝臟保護(hù)作用，有望為糖尿病及代謝綜合征患者帶來更多臨床獲益。
3.應(yīng)世生物FAK抑制劑獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可
9月20日，應(yīng)世生物宣布，其FAK抑制劑IN10018已獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可（IND），這是應(yīng)世生物首個(gè)獲得FDA臨床試驗(yàn)許可的創(chuàng)新藥。IN10018是應(yīng)世生物從德國(guó)勃林格殷格翰(Boehringer-Ingelheim)引進(jìn)的一款處于臨床階段的黏著斑激酶（FAK）抑制劑化合物，應(yīng)世生物擁有全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。臨床前研究表明，IN10018能顯著提高化療、放療、靶向藥物、以及免疫治療的療效，形成協(xié)同效應(yīng)，克服耐藥，有望成為諸多治療藥物的聯(lián)合治療藥物。
4.綠葉制藥戈舍瑞林微球在美完成人體藥代動(dòng)力學(xué)研究
9月19日，綠葉制藥宣布，其自主研發(fā)的創(chuàng)新制劑注射用醋酸戈舍瑞林緩釋微球（LY01005）已在美國(guó)完成一項(xiàng)人體藥代動(dòng)力學(xué)試驗(yàn)，并達(dá)到預(yù)期終點(diǎn)。研究證實(shí)了該藥具有良好的安全性和耐受性，未發(fā)生嚴(yán)重不良事件以及導(dǎo)致受試者退出試驗(yàn)或死亡的不良事件。下一步，綠葉制藥將就LY01005在美國(guó)的進(jìn)一步開發(fā)計(jì)劃與美國(guó)FDA進(jìn)行溝通。除了通過美國(guó)聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案第505(b)(2)途徑在美申報(bào)以外，LY01005在中國(guó)也已進(jìn)入關(guān)鍵臨床試驗(yàn)階段，目前進(jìn)展順利。
