輝大基因完成逾億元A輪融資，辰德資本領投，領跑基因編輯治療賽道

基因編輯與基因治療新銳企業(yè)輝大（上海）生物科技有限公司（簡稱輝大基因）宣布完成逾億元人民幣的A輪融資，由辰德資本領投，新投資方藥明康德、惠每資本、雅惠資本以及原有投資方夏爾巴投資四家機構跟投。本輪融資所得將主要用于輝大基因的核心臨床管線的推進，組建研發(fā)與臨床前研究團隊以及開展GMP級生產(chǎn)車間的建設。

此前，輝大基因曾在2018年11月完成了夏爾巴投資的3000萬元人民幣的天使輪融資。

輝大基因于2018年10月31日在上海國際醫(yī)學園區(qū)注冊成立，專注于人類罕見遺傳疾病新型治療技術及藥物的研發(fā)。公司堅持以基因編輯技術創(chuàng)新為基礎，基因治療研發(fā)及生產(chǎn)為核心，現(xiàn)已建成500m2基因治療研發(fā)實驗室（BSL-2），涵蓋基因編輯技術平臺、AAV技術平臺、疾病模型動物平臺和工藝轉(zhuǎn)化及生產(chǎn)平臺，二期5000m2基因治療生產(chǎn)車間正在規(guī)劃建設中，致力于成為國內(nèi)最好、世界領先的基因治療平臺。

公司創(chuàng)始人楊輝博士是中國基因編輯領域的先行者，現(xiàn)任中國科學院腦科學與智能技術卓越創(chuàng)新中心研究員，國家杰出青年基金獲得者，對新型基因編輯技術的脫靶安全性問題以及在動物模型的建立和疾病治療中的應用取得了一系列原創(chuàng)性成果, 僅2019年內(nèi)楊輝博士就以通訊作者身份在Science, Nature發(fā)表基因編輯重要成果。

為了積極推進基礎科研向臨床研究轉(zhuǎn)化，將新型基因編輯技術應用于遺傳病的基因治療，造福更多的病人，楊輝博士與姚璇博士、施霖宇博士共同創(chuàng)建了輝大基因。

對于獲得本次融資，輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO姚璇博士表示，這主要歸功于公司的兩大核心優(yōu)勢：硬核的藥物研發(fā)轉(zhuǎn)化能力和管線進程的完整閉環(huán)。

輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO 姚璇博士

“輝大基因擁有硬核的研發(fā)能力，能夠獨立構建并完成研發(fā)轉(zhuǎn)化全過程?！币﹁┦拷忉尩溃耙环矫?，輝大基因創(chuàng)始人楊輝博士多年來一直專研于基因編輯領域的系統(tǒng)優(yōu)化，掌握著世界領先的基因編輯技術，而另一位聯(lián)合創(chuàng)始人施霖宇博士在動物疾病模型構建以及遞送工具病毒尤其是腺相關病毒AAV的包裝、工藝轉(zhuǎn)化方面經(jīng)驗豐富。同時公司現(xiàn)有團隊核心成員大多數(shù)都有著十年以上的藥物研發(fā)經(jīng)驗?！?/span>

“另一方面，基于我們的硬核研發(fā)能力，輝大基因能夠獨立完成從疾病動物疾病模型構建，到基因編輯治療策略研發(fā)，再到遞送系統(tǒng)AAV設計改造、包裝生產(chǎn)以及動物藥理學研究等全流程的臨床研發(fā)管線開發(fā)。我們可以實現(xiàn)不依賴于外部CRO企業(yè)，高度自主地完成基因治療藥物的發(fā)現(xiàn)與臨床前研究?！币﹁┦垦a充道。

姚璇博士口中提到的全流程臨床管線的開發(fā)，其背后離不開輝大基因的四大技術平臺支持，分別是基因編輯技術平臺、AAV技術平臺、疾病動物模型平臺以及工藝轉(zhuǎn)化及生產(chǎn)平臺。

基因編輯技術平臺依靠團隊強大的基因編輯技術背景和研發(fā)創(chuàng)新能力，能夠?qū)崿F(xiàn)CRISPR基因編輯、DNA/RNA脫靶檢測以及DNA/RNA單堿基編輯（Base Editing），并能及時跟進新的基因編輯工具；

AAV技術平臺團隊來自MIT、耶魯?shù)仁澜缤庖涣骺蒲袡C構，在AAV篩選改造以及包裝純化具有豐富經(jīng)驗。團隊致力于研發(fā)出具有高效感染性、高特異組織選擇性以及低免疫原性的AAV載體，為基因治療提供安全有效的遞送工具。

疾病動物模型平臺通過優(yōu)化基因編輯技術，將人類致病基因突變高效地原位替換小鼠的基因片段，進而快速穩(wěn)定地生產(chǎn)人源化小鼠模型，以模擬人體內(nèi)疾病的發(fā)生和發(fā)展,并且在此基礎上探索和研發(fā)有效的基因療法手段,從而為相關的人類遺傳性疾病的后續(xù)藥物開發(fā)和治療提供重要的治療方案和思路。除此之外，平臺擁有豐富臨床前動物研究經(jīng)驗的團隊，可以獨立開展藥效評價實驗，極大地加快了基因治療藥物的研發(fā)進程。

工藝轉(zhuǎn)化及生產(chǎn)平臺專注于GMP級別的病毒包裝與生產(chǎn)，團隊在貼壁與懸浮細胞體系中均掌握一定技術壁壘，并達到國內(nèi)領先的技術水平。目前已經(jīng)建成一期500m2基因治療小試工藝研發(fā)平臺，擁有豐富生物制品工藝研發(fā)以及CMC經(jīng)驗的團隊，并建立了完整的質(zhì)量管理和監(jiān)管體系。二期5000m2基因治療生產(chǎn)車間正在規(guī)劃建設中，預計于2020年投產(chǎn)運行。

正如姚璇博士所言，這些技術平臺所需的核心技術能力跨度較大，能夠全部匯集到一個企業(yè)是比較稀缺的，即便在國際上也少有企業(yè)同時具備這幾大技術平臺，這成就了輝大基因的核心競爭力。

在四大核心技術平臺的加持下，輝大基因在成立后快速推進了多條核心管線，分別涉及神經(jīng)退行性疾病、視覺障礙以及聽力障礙三大領域。

不過姚璇博士也直言，公司目前并不強調(diào)臨床管線開設的數(shù)量，而是專注于跑通整個管線的研發(fā)以及生產(chǎn)模式，促進幾大技術平臺的成熟化。

所以輝大基因目前主要選擇的臨床適應癥還是一些單基因突變的罕見遺傳病，直接將“壞”掉的基因通過基因編輯技術修復好，再實現(xiàn)后期的基因編輯藥物的工藝轉(zhuǎn)化和生產(chǎn)，最終逐步將適應癥從單基因罕見病擴展到常見病。

在基因療法上，國外已經(jīng)有七八款藥物通過FDA批準上市，而反觀國內(nèi)，幾乎還停留在基因療法的基礎研究階段。對于這樣的國內(nèi)外差距，輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人，CTO施霖宇博士也發(fā)表了自己的看法：“在我看來，國內(nèi)基因療法發(fā)展的瓶頸是缺乏GMP級的AAV工業(yè)生產(chǎn)平臺，這也是從科研到臨床所必須要面對的一個問題。反觀國外，一些基因治公司被大型藥企收購時，已經(jīng)擁有成熟的工業(yè)化平臺?！?/span>

GMP級的AAV工業(yè)生產(chǎn)平臺的重要性不言而喻，在研發(fā)基因療法時，基因療法的治療藥物是需要借助AAV病毒作為載體，病毒作為藥物載體首先需要進行安全性測試，需要符合GMP的生產(chǎn)規(guī)范。

針對不同的疾病，病毒載體的數(shù)量要求也是不盡相同，如何在保證其安全性的前提下又能進行大量AAV病毒生產(chǎn)，這是研發(fā)工藝上的一個難點。據(jù)悉，輝大基因正在積極推進其GMP級AAV工業(yè)生產(chǎn)平臺的建設，相信輝大基因的加入將對國內(nèi)的基因療法市場起到重要的推動作用。

本輪領投方辰德資本副總裁朱天驥對輝大基因的未來表達了充足的信心：“我們對楊輝教授與輝大團隊在基因編輯技術、載體篩選等領域做出的突破性工作感到興奮。在這一全球范圍內(nèi)充分競爭的領域中，公司的團隊無疑走在前列。同時在臨床轉(zhuǎn)化上，公司擁有強大的編輯與治療策略、載體設計與人源化動物模型驗證能力，而后端的GMP級生產(chǎn)工藝也在過去一年中取得長足進步，這種復合的能力非常稀缺。在這樣的成長速度下，公司的未來令人期待?！?/span>

辰德資本是一家專注于生命科學和醫(yī)療技術細分領域的投資機構，旗下管理多支美元基金和人民幣基金。辰德資本由具有資深醫(yī)療產(chǎn)業(yè)背景的專業(yè)團隊管理和運營，累積完成40余個項目的投資，實現(xiàn)多個項目退出。辰德資本致力于在醫(yī)療領域打造頂尖的企業(yè)，并為投資人創(chuàng)造最佳回報。

藥明康德（股票代碼：603259.SH/2359.HK）為全球生物醫(yī)藥行業(yè)提供全方位、一體化的新藥研發(fā)和生產(chǎn)服務。通過賦能全球制藥、生物科技和醫(yī)療器械公司，藥明康德致力于推動新藥研發(fā)進程，為患者帶來突破性的治療方案。本著以研究為首任，以客戶為中心的宗旨，藥明康德通過高性價比和高效的研發(fā)服務，助力客戶提升研發(fā)效率，服務范圍涵蓋化學藥研發(fā)和生產(chǎn)、細胞及基因療法研發(fā)生產(chǎn)、醫(yī)療器械測試等領域。

目前，藥明康德的賦能平臺正承載著來自全球30多個國家的3700多家合作伙伴的研發(fā)創(chuàng)新項目，致力于將更多新藥、好藥帶給全球病患，早日實現(xiàn)“讓天下沒有難做的藥，難治的病”的愿景。

惠每資本（HM Capital）是高瓴資本集團生態(tài)中專注于早期及成長期醫(yī)療健康投資的垂直基金，依托于亞洲最大私募基金高瓴資本集團與美國頂尖醫(yī)療機構梅奧醫(yī)療集團的生態(tài)圈優(yōu)勢，多維度、立體化的投資于醫(yī)療健康生態(tài)系統(tǒng)，致力于打造具有國際視野的一流產(chǎn)業(yè)投資平臺，幫助更多早期和成長期醫(yī)療健康企業(yè)實現(xiàn)快速成長。

雅惠投資是一家聚焦于生命科學領域的早期投資基金，圍繞前沿創(chuàng)新生物技術在疾病診斷與治療領域的應用，雅惠投資已經(jīng)完成了對20余家早期生物科技創(chuàng)業(yè)企業(yè)的投資，布局涵蓋基因檢測、質(zhì)譜檢測、細胞治療、基因治療、RNA藥物、醫(yī)學AI等細分行業(yè)。

夏爾巴投資是新近成立的專業(yè)醫(yī)療投資基金，團隊核心成員合作多年，在中國醫(yī)療健康行業(yè)有豐富的投資經(jīng)驗和優(yōu)秀的歷史業(yè)績。團隊立志成為攀登者背后的專業(yè)向?qū)?，助力?chuàng)業(yè)者勇攀事業(yè)的頂峰。