今日，Aspen Neuroscience公司宣布完成7000萬美元A輪融資，以推進其首款自體干細胞療法的開發(fā)，治療帕金森病患者。Aspen是全球為數不多的幾家為帕金森病患者提供自體神經元替代療法的公司之一，這家由世界著名干細胞科學家Jeanne F. Loring博士參與創(chuàng)建的公司到底有何過人之處？
該公司旨在用干細胞來重建患者受損的神經網絡。它可以將患者的皮膚細胞變成誘導多能干細胞，而這種細胞可以變?yōu)轶w內任何細胞類型，包括治療帕金森病的多巴胺能神經元。這種自體細胞療法的另一個優(yōu)勢在于，它不會產生排斥反應，使患者不需要額外接受免疫抑制藥物的治療。此外，該公司還利用其創(chuàng)新基因組方法和專有的機器學習工具來把控藥物質量，通過防止任何有害基因突變的發(fā)生，讓每種細胞系能夠成為安全有效的藥物。
自體細胞療法與同種異體療法的比較（圖片來源：Aspen Neuroscience官網）該公司治療散發(fā)性帕金森病的首款候選藥物ANPD001目前正在臨床前評估中，以支持其IND申請的遞交。另一款基因編輯的自體神經元療法ANPD002也正在開發(fā)中，治療特定的帕金森病患者。這類患者編碼葡萄糖腦苷脂酶（GBA）的基因出現突變，導致GBA缺失。Aspen Neuroscience首席執(zhí)行官Howard Federoff博士表示：“我們的使命是為帕金森病患者開發(fā)一種改變疾病進程的自體神經元療法。”
題圖來源：Aspen Neuroscience官網[1] Aspen Neuroscience Announces $70 Million Series A Financing Led by OrbiMed to Advance Development of the First Autologous Neuron Replacement Therapy to Treat Parkinson Disease, Retrieved Apr 1, 2020, from https://www.biospace.com/article/releases/aspen-neuroscience-announces-70-million-series-a-financing-led-by-orbimed-to-advance-development-of-the-first-autologous-neuron-replacement-therapy-to-treat-parkinson-disease/?s=62
