2021年9月21日，諾華（Novartis）宣布收購Arctos Medical，以結合Arctos Medical的專有技術，開發(fā)基于光遺傳學的腺相關病毒（AAV）基因治療項目，來恢復晚期失明患者的視力。
Arctos Medical基于光遺傳學的新技術，旨在治療遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良（IRDs）和其他涉及感光細胞缺失的疾病，如年齡相關性黃斑變性（AMD）。遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良影響全球200多萬人，通常導致完全失明，可由100多個不同基因的突變引起。年齡相關性黃斑變性是視力殘疾的主要原因，全球估計有1.7億人受累，目前尚無根治療法。現(xiàn)有的基因治療旨在糾正一個特定的基因，因此只有一小部分患者可以獲益。而光遺傳學技術并不局限于一個特定的基因，因此可以潛在地解決許多形式的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良，無論潛在的基因突變有幾個。表達Arctos Medical專有的、光敏感受體的轉基因通過基因療法被遞送到特定的視網(wǎng)膜細胞，從而賦予靶標細胞感受光的能力，替代死去的感光細胞。如果成功，基于這一技術的治療方法，可以用于治療任何因感光細胞死亡而導致失明的疾?。?/span>
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“光遺傳學正在成為一種很有前途的治療方法，可能使失明的患者恢復視力，”諾華生物醫(yī)學研究所主席Jay Bradner博士表示，“我們確信，光遺傳學基因療法有望有意義地幫助患者對抗毀滅性的眼病?！?/span>
參考資料:
[1] Novartis acquires Arctos Medical, expanding optogenetics portfolio to bring gene therapies to patients with severe vision loss. Retrieved September 21, 2021, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-acquires-arctos-medical-expanding-optogenetics-portfolio-bring-gene-therapies-patients-severe-vision-loss
